DEBIOPHARM AVANZA EN EL TRATAMIENTO DE LOS NIÑOS CON PPC: FINALIZA LA INSCRIPCION EN EL ENSAYO CLINICO DE FASE III QUE EVALÚA LA PRIMERA FORMULACIÓN INYECTABLE ANUAL DE TRIPTORELINA

LAUSANA, Suiza--(BUSINESS WIRE)--Debiopharm (www.debiopharm.com), una compañía biofarmacéutica suiza de propiedad privada que busca desarrollar terapias innovadoras y mejorar la calidad de vida de los pacientes, ha anunciado hoy la exitosa finalización de la inscripción de pacientes en su estudio clínico de fase III, abierto, de un solo brazo y multicéntrico (NCT06129539), titulado:

“Estudio para evaluar la Eficacia, Seguridad y Farmacocinética de Debio 4326 en participantes pediátricos que reciben tratamiento con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropinas para la Pubertad Precoz Central (LIBELULA^TM)”. La finalización del proceso de reclutamiento representa un hito significativo para el desarrollo de Debio 4326, una formulación inyectable única, biodegradable y de liberación prolongada durante 12 meses del tratamiento ya establecido, la triptorelina.

El ensayo LIBELULA^TM se está llevando a cabo en Estados Unidos, Argentina, Brasil, Chile y México, aprovechando la tecnología patentada de la Plataforma de Liberación Prolongada DEBIO SPHERE^TM de Debiopharm, así como su experiencia en el desarrollo de formulaciones de liberación prolongada con el objetivo de reducir potencialmente la frecuencia de las inyecciones en niños con Pubertad Precoz Central (PPC) sustituyendo las opciones inyectables actuales (mensuales, trimestrales o semestrales) por una única administración anual.

"Somos conscientes de que las inyecciones frecuentes pueden suponer una pesada carga para los niños y sus familiares. Por tanto, promover la entrada en el mercado de formulaciones de liberación prolongada es esencial para mejorar la calidad de vida de estos pacientes. La culminación del reclutamiento de este ensayo sobre PPC supone un gran avance en nuestro compromiso con el bienestar de los pacientes, así como una muestra más de la capacidad de Debiopharm de proveer soluciones innovadoras en la administración de fármacos que abordan necesidades médicas no cubiertas", afirmó Cédric Sager, Director Ejecutivo (CEO) de Debiopharm Research & Manufacturing

“El hecho de haber completado el reclutamiento en el ensayo clínico LIBELULA™ nos acerca a un avance significativo para los niños que padecen Pubertad Precoz Central. Aunque los tratamientos existentes son muy eficaces, la promesa de una formulación inyectable fiable de administración anual, como Debio 4326, simplifica el calendario de tratamiento y reduce el estrés logístico y emocional en las familias y los niños”. Dra. Karen Klein, Investigadora Clínica, Jefa Interina de la División de Endocrinología/Diabetes del Rady Children's Hospital de San Diego y Profesora Clínica de Pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad de California en San Diego.

Debiopharm explora alianzas estratégicas para el futuro registro y comercialización de Debio 4326 en los Estados Unidos de América.

Acerca de la pubertad precoz central

La Pubertad Precoz Central (PPC) se produce a una edad inusualmente temprana, antes de los 8 años en niñas y antes de los 9 años en niños [1-2]. Se caracteriza por el desarrollo prematuro de características sexuales secundarias (p. ej., desarrollo mamario en niñas y aumento del tamaño testicular en niños), crecimiento acelerado y maduración ósea, lo que puede reducir la talla adulta. La PPC se desencadena por un aumento en la liberación de la hormona liberadora de gonadotropinas en el cerebro y por la activación prematura del eje hipotálamo-hipófisis-gónadas. Esta activación temprana puede deberse a alteraciones genéticas específicas, lesiones en el sistema nervioso central o factores estresantes sociales, aunque con frecuencia no tiene una etiología identificada [3]. La prevalencia de la PPC es de aproximadamente 1 caso por cada 5000 a 10 000 personas en la población caucásica, siendo más frecuente en niñas que en niños a nivel mundial [4]. La pubertad precoz puede estar asociada con dificultades psicosociales y conlleva posibles consecuencias negativas para la salud a largo plazo, incluyendo un mayor riesgo de complicaciones metabólicas como diabetes tipo 2, aumento de peso, obesidad, enfermedades cardiovasculares así como depresión e incluso muerte prematura [5-10]. La pubertad precoz también se ha relacionado con un mayor riesgo de cáncer de mama en las mujeres. En los hombres, puede aumentar el riesgo de cáncer de próstata [11-13]. Desde principios de la década de los 1980, los agonistas de la hormona liberadora de gonadotropinas (GnRHa), como la triptorelina, han sido el tratamiento estándar para la PPC [14-16]. El tratamiento tiene como objetivo preservar la estatura adulta y prevenir dificultades sociales y psicológicas, así como las diversas consecuencias potenciales para la salud a largo plazo. En la actualidad, existen diversas formulaciones de GnRHa de liberación prolongada, que van desde inyecciones mensuales hasta implantes subcutáneos anuales [17]. Si bien estos últimos pueden tener una duración de acción más prolongada, requieren una intervención quirúrgica anual para su colocación.

Acerca de Debio 4326

Debio 4326 es una formulación inyectable única, biodegradable y de liberación prolongada durante 12 meses de triptorelina, diseñada para reducir aún más la frecuencia de las inyecciones y la carga que representan las administraciones, especialmente considerando su uso previsto en población pediátrica. A partir de los datos favorables de eficacia y seguridad obtenidos con las diferentes formulaciones de triptorelina de 1, 3 y 6 meses, Debio 4326 tiene como objetivo mantener la eficacia terapéutica, al tiempo que proporciona mayor comodidad, garantiza la adherencia a largo plazo y reduce el estrés tanto para los niños como para sus padres. Debio 4326 es fabricado por Debiopharm Research & Manufacturing en Martigny, Suiza.

Debiopharm se encuentra actualmente en proceso de establecer alianzas para la comercialización de Debio 4326 en los Estados Unidos de América.

El compromiso de Debiopharm con los pacientes

Debiopharm tiene como misión desarrollar terapias innovadoras dirigidas a necesidades médicas no cubiertas, principalmente en oncología e infecciones bacterianas. Con el objetivo de facilitar la transición entre los productos innovadores disruptivos y el acceso real de los pacientes, identificamos compuestos y tecnologías con alto potencial para su licencia, demostramos clínicamente su seguridad y eficacia, y posteriormente transferimos su gestión a grandes socios farmacéuticos encargados de la comercialización, con el fin de maximizar el acceso global de los pacientes.

Para obtener más información, visite www.debiopharm.com

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Fuentes

[1] Latronico AC, et al. Lancet Diabetes Endocrinol. 2016;4(3):265–274. [PubMed: 26852255]

[2] Sanctis V, et al. Acta biomedica: Atenei Parmensis. 2019 90 (3): 345-359.

[3] Maione L, et al. Clin Endocrinol (Oxf). 2021 Oct;95(4):542-555. doi: 10.1111/cen.14475. Epub 2021 Abr 20. PMID: 33797780; PMCID: PMC8586890

[4] National Organization for Rare Disorders (NORD) 2022

[5] Day FR, et al. 2015. Sci Rep, 5: 11208.

[6] Elks CE, et al. 2013. Diabetes Care, 36 (11): 3526-34.

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[8] Ong KK, et al. 2012. J Clin Endocrinol Metab, 97 (8): 2844-52.

[9] Hamlat EJ, et al. 2014. J Abnorm Child Psychol, 42 (4): 527-38.

[10] Charalampopoulos D, et al. 2014. Am J Epidemiol, 180 (1): 29-40.

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[13] Bräuner EV, et al. 2020. JAMA Netw Open, 3 (10): e2015665

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[16] Bangalore Krishna K, et al. 2019. Horm Res Paediatr, 91 (6): 357-72.

[17] Aguirre RS, Eugster EA. Best Pract Res Clin Endocrinol Metab. 2018;32(4):343–354.